注射到脊髓的基因疗法停止成年小鼠的肌萎缩侧索硬化症

注射到脊髓的基因疗法停止成年小鼠的肌萎缩侧索硬化症


Deco图像II / Alamy By Chelte在圣地亚哥的怀特新的传递方法可以让我们更接近肌萎缩侧索硬化症(ALS)的基因治疗,这是一种神经退行性疾病,神经细胞在整个脊髓和大脑中逐渐停止工作动物研究已经表明,可以通过用正常形式替换导致某些形式的病症的突变基因来预防ALS但将基因传递给脊柱神经细胞是一项挑战新方法涉及在保护脊髓的组织下注射校正基因该技术已被证明能够纠正89%与遗传性ALS相关的基因 10%的ALS患者患有遗传性疾病,其中20%的人患有导致其肌萎缩侧索硬化的SOD1基因突变目前对于这种家族性ALS或更常见的散发性ALS没有有效的治疗方法,两者在症状出现后的中位生存期为3至5年加州大学圣地亚哥分校的Martin Marsala和Mariana Bravo Hernandez及其同事插入了一种化合物,将SOD1基因沉默为病毒然后,他们将病毒注射到成年小鼠体内,这些成年小鼠的脊髓上方有遗传性ALS样病症 “我们将它注射到保护脊髓的膜下面,因此没有屏障这就是让我们能够影响脊髓内所有神经元的原因,“Bravo Hernandez说在治疗的小鼠中,ALS症状的发作延迟了80天,并且它们从未达到未经治疗的小鼠中所见的肌肉僵硬水平,其最终无法翻身,饮酒或进食即使在13个月之后,治疗过的小鼠也会像没有患病的老鼠一样跑来跑去,并且它们的四肢保持了力量 “有长期影响,”Bravo Hernandez说她说,治疗过的小鼠的肌肉仍在接收来自大脑的电信号,表明他们的神经元完好无损她本周在圣地亚哥的神经科学学会年会上展示了她的作品在试验结束时,研究小组检查了动物的肌肉组织在未经治疗的小鼠中,他们看到运动神经元中存在大的间隙但在治疗过的动物中,神经元像健康小鼠一样通过脊柱扩散 Bravo Hernandez表示,未经治疗的小鼠缺乏神经元是由于广泛存在错误折叠的蛋白质在治疗过的小鼠中,这些错误折叠的蛋白质在上部脊柱中减少了50%,在下部脊柱中减少了80%研究小组已经证明,直接在脊髓上方的这种注射也可以影响非人灵长类动物脊柱的神经元,并且他们计划在灵长类动物中进行这种基因治疗的进一步试验如果它们顺利进行并最终导致对人类的治疗,它可能会导致更多的人使用基因筛查来确定他们的家庭是否在基因上处于这种形式的肌萎缩侧索硬化的风险中,然后可能在症状开始之前治疗该疾病 “只要你没有治疗,也许有些家庭会选择退出而不知道但是,一旦你知道你可能会得到治疗,你可能会改变这种态度,“俄亥俄州全国儿童医院的Kathrin Meyer在新闻发布会上说更多关于这些主题:
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